Εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με β θαλασσαιμία
Φόρτωση...
Ημερομηνία
Συγγραφείς
Αλαμπάση, Γεωργία
Alampasi, Georgia
Τίτλος Εφημερίδας
Περιοδικό ISSN
Τίτλος τόμου
Εκδότης
Πανεπιστήμιο Ιωαννίνων. Σχολή Επιστημών Υγείας. Τμήμα Ιατρικής
Περίληψη
Τύπος
Είδος δημοσίευσης σε συνέδριο
Είδος περιοδικού
Είδος εκπαιδευτικού υλικού
Όνομα συνεδρίου
Όνομα περιοδικού
Όνομα βιβλίου
Σειρά βιβλίου
Έκδοση βιβλίου
Συμπληρωματικός/δευτερεύων τίτλος
Περιγραφή
Η β θαλασσαιμία, μια σοβαρή κληρονομική διαταραχή, που προκαλείται από πληθώρα μεταλλάξεων στο γονίδιο της β-σφαιρίνης και οδηγεί σε αναιμία, αποτελεί σημαντική πρόκληση για τη δημόσια υγεία - ιδιαίτερα σε περιοχές με υψηλές συχνότητες φορέων, όπως η Ελλάδα. Είναι αποδεκτό ότι οι παραδοσιακές θεραπείες, ενώ διαχειρίζονται τα συμπτώματα, δεν αντιμετωπίζουν τη γενετική βάση της νόσου. Το συγκεκριμένο δοκίμιο διερευνά τις δυνατότητες της γονιδιακής θεραπείας ως στρατηγική αντιμετώπισης της β θαλασσαιμίας, ενώ προσεγγίζει τη μοριακή βάση της νόσου και
τις τεχνικές στόχευσης του γονιδίου β-σφαιρίνης για θεραπευτική παρέμβαση. Εξετάζονται, επίσης, οι εξελίξεις στις τεχνικές γονιδιακής θεραπείας -συμπεριλαμβανομένων στρατηγικών in vivo και ex vivo - όπως και ο ρόλος των διαφορετικών συστημάτων φορέων - με έμφαση σε εγκεκριμένες θεραπείες. Η κριτική αξιολόγηση των κλινικών δοκιμών και μελετών αναδεικνύει τις προκλήσεις που προκύπτουν κατά τη μεταφορά της γονιδιακής θεραπείας από το εργαστήριο στην κλινική. Επιπλέον, εγείρονται ζητήματα που αφορούν σε ηθικές προεκτάσεις αλλά και στην προσβασιμότητα των ασθενών στη γονιδιακή θεραπεία, προτείνοντας μια, εν δυνάμει, μελλοντική προοπτική για την ενσωμάτωσή της στην καθημερινή κλινική πρακτική αντιμετώπισης της β θαλασσαιμίας. Καταληκτικά, η ολοκληρωμένη επισκόπηση της τρέχουσας κατάστασης της γονιδιακής θεραπείας για τη β θαλασσαιμία, υπογραμμίζει τις δυνατότητές της και επισημαίνει τα πλεονεκτήματά της ως μια βιώσιμη και αποτελεσματική θεραπευτική προσέγγιση.
β thalassemia, a hereditary blood disorder caused by mutations in the β-globin gene, presents a significant public health challenge, particularly in regions with high carrier frequencies. Traditional treatments, while managing symptoms, do not address the genetic root of the disease. This essay explores the potential of gene therapy as a transformative approach for treating beta thalassemia. It delves into the molecular basis of the disease and the rationale behind targeting the β-globin gene for therapeutic intervention. The essay examines the advancements in gene therapy techniques, including both in vivo and ex vivo strategies, and the role of different vector systems, particularly focusing on approved therapies. The critical evaluation of clinical trials and case studies highlights the successes and challenges faced in translating gene therapy from bench to bedside. Additionally, the essay discusses the ethical, regulatory, and accessibility issues surrounding gene therapy, proposing a future perspective for its integration into standard care for β thalassemia. By providing a comprehensive overview of the current state of gene therapy for beta thalassemia, the essay underscores its potential as a curative treatment, paving the way for a new era in the management of genetic disorders.
β thalassemia, a hereditary blood disorder caused by mutations in the β-globin gene, presents a significant public health challenge, particularly in regions with high carrier frequencies. Traditional treatments, while managing symptoms, do not address the genetic root of the disease. This essay explores the potential of gene therapy as a transformative approach for treating beta thalassemia. It delves into the molecular basis of the disease and the rationale behind targeting the β-globin gene for therapeutic intervention. The essay examines the advancements in gene therapy techniques, including both in vivo and ex vivo strategies, and the role of different vector systems, particularly focusing on approved therapies. The critical evaluation of clinical trials and case studies highlights the successes and challenges faced in translating gene therapy from bench to bedside. Additionally, the essay discusses the ethical, regulatory, and accessibility issues surrounding gene therapy, proposing a future perspective for its integration into standard care for β thalassemia. By providing a comprehensive overview of the current state of gene therapy for beta thalassemia, the essay underscores its potential as a curative treatment, paving the way for a new era in the management of genetic disorders.
Περιγραφή
Λέξεις-κλειδιά
Γονιδιακή θεραπεία, β θαλασσαιμία, Gene therapy, beta thalassemia
Θεματική κατηγορία
Παραπομπή
Σύνδεσμος
Γλώσσα
el
Εκδίδον τμήμα/τομέας
Πανεπιστήμιο Ιωαννίνων. Σχολή Επιστημών Υγείας. Τμήμα Ιατρικής
Όνομα επιβλέποντος
Μάκης, Αλέξανδρος
Εξεταστική επιτροπή
Μάκης, Αλέξανδρος
Κούκλης, Παναγιώτης
Χατζημιχαήλ, Ελευθερία
Κούκλης, Παναγιώτης
Χατζημιχαήλ, Ελευθερία
Γενική Περιγραφή / Σχόλια
Ίδρυμα και Σχολή/Τμήμα του υποβάλλοντος
Πανεπιστήμιο Ιωαννίνων. Σχολή Επιστημών Υγείας
Πίνακας περιεχομένων
Χορηγός
Βιβλιογραφική αναφορά
Ονόματα συντελεστών
Αριθμός σελίδων
99 σ.
Λεπτομέρειες μαθήματος
item.page.endorsement
item.page.review
item.page.supplemented
item.page.referenced
Άδεια Creative Commons
Άδεια χρήσης της εγγραφής: Attribution-NonCommercial-NoDerivs 3.0 United States