Εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με β θαλασσαιμία
| dc.contributor.author | Αλαμπάση, Γεωργία | el |
| dc.contributor.author | Alampasi, Georgia | en |
| dc.date.accessioned | 2024-03-06T09:58:24Z | |
| dc.date.available | 2024-03-06T09:58:24Z | |
| dc.identifier.uri | https://olympias.lib.uoi.gr/jspui/handle/123456789/36871 | |
| dc.identifier.uri | http://dx.doi.org/10.26268/heal.uoi.16584 | |
| dc.rights | Attribution-NonCommercial-NoDerivs 3.0 United States | * |
| dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/us/ | * |
| dc.subject | Γονιδιακή θεραπεία | el |
| dc.subject | β θαλασσαιμία | el |
| dc.subject | Gene therapy | en |
| dc.subject | beta thalassemia | en |
| dc.title | Εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα με β θαλασσαιμία | el |
| dc.title | Application of gene therapy in people with beta thalassemia | en |
| dc.type | masterThesis | en |
| heal.abstract | Η β θαλασσαιμία, μια σοβαρή κληρονομική διαταραχή, που προκαλείται από πληθώρα μεταλλάξεων στο γονίδιο της β-σφαιρίνης και οδηγεί σε αναιμία, αποτελεί σημαντική πρόκληση για τη δημόσια υγεία - ιδιαίτερα σε περιοχές με υψηλές συχνότητες φορέων, όπως η Ελλάδα. Είναι αποδεκτό ότι οι παραδοσιακές θεραπείες, ενώ διαχειρίζονται τα συμπτώματα, δεν αντιμετωπίζουν τη γενετική βάση της νόσου. Το συγκεκριμένο δοκίμιο διερευνά τις δυνατότητες της γονιδιακής θεραπείας ως στρατηγική αντιμετώπισης της β θαλασσαιμίας, ενώ προσεγγίζει τη μοριακή βάση της νόσου και τις τεχνικές στόχευσης του γονιδίου β-σφαιρίνης για θεραπευτική παρέμβαση. Εξετάζονται, επίσης, οι εξελίξεις στις τεχνικές γονιδιακής θεραπείας -συμπεριλαμβανομένων στρατηγικών in vivo και ex vivo - όπως και ο ρόλος των διαφορετικών συστημάτων φορέων - με έμφαση σε εγκεκριμένες θεραπείες. Η κριτική αξιολόγηση των κλινικών δοκιμών και μελετών αναδεικνύει τις προκλήσεις που προκύπτουν κατά τη μεταφορά της γονιδιακής θεραπείας από το εργαστήριο στην κλινική. Επιπλέον, εγείρονται ζητήματα που αφορούν σε ηθικές προεκτάσεις αλλά και στην προσβασιμότητα των ασθενών στη γονιδιακή θεραπεία, προτείνοντας μια, εν δυνάμει, μελλοντική προοπτική για την ενσωμάτωσή της στην καθημερινή κλινική πρακτική αντιμετώπισης της β θαλασσαιμίας. Καταληκτικά, η ολοκληρωμένη επισκόπηση της τρέχουσας κατάστασης της γονιδιακής θεραπείας για τη β θαλασσαιμία, υπογραμμίζει τις δυνατότητές της και επισημαίνει τα πλεονεκτήματά της ως μια βιώσιμη και αποτελεσματική θεραπευτική προσέγγιση. | el |
| heal.abstract | β thalassemia, a hereditary blood disorder caused by mutations in the β-globin gene, presents a significant public health challenge, particularly in regions with high carrier frequencies. Traditional treatments, while managing symptoms, do not address the genetic root of the disease. This essay explores the potential of gene therapy as a transformative approach for treating beta thalassemia. It delves into the molecular basis of the disease and the rationale behind targeting the β-globin gene for therapeutic intervention. The essay examines the advancements in gene therapy techniques, including both in vivo and ex vivo strategies, and the role of different vector systems, particularly focusing on approved therapies. The critical evaluation of clinical trials and case studies highlights the successes and challenges faced in translating gene therapy from bench to bedside. Additionally, the essay discusses the ethical, regulatory, and accessibility issues surrounding gene therapy, proposing a future perspective for its integration into standard care for β thalassemia. By providing a comprehensive overview of the current state of gene therapy for beta thalassemia, the essay underscores its potential as a curative treatment, paving the way for a new era in the management of genetic disorders. | en |
| heal.academicPublisher | Πανεπιστήμιο Ιωαννίνων. Σχολή Επιστημών Υγείας. Τμήμα Ιατρικής | el |
| heal.academicPublisherID | uoi | el |
| heal.access | free | el |
| heal.advisorName | Μάκης, Αλέξανδρος | el |
| heal.committeeMemberName | Μάκης, Αλέξανδρος | el |
| heal.committeeMemberName | Κούκλης, Παναγιώτης | el |
| heal.committeeMemberName | Χατζημιχαήλ, Ελευθερία | el |
| heal.dateAvailable | 2024-03-06T09:59:24Z | |
| heal.fullTextAvailability | true | |
| heal.language | el | el |
| heal.numberOfPages | 99 σ. | el |
| heal.publicationDate | 2024-02 | |
| heal.recordProvider | Πανεπιστήμιο Ιωαννίνων. Σχολή Επιστημών Υγείας | el |
| heal.type | masterThesis | el |
| heal.type.el | Μεταπτυχιακή εργασία | el |
| heal.type.en | Master thesis | en |
Αρχεία
Πρωτότυπος φάκελος/πακέτο
1 - 1 of 1
Φόρτωση...
- Ονομα:
- Μ.Ε. Αλαμπάση Γεωργία (2024).pdf
- Μέγεθος:
- 2.36 MB
- Μορφότυπο:
- Adobe Portable Document Format
- Περιγραφή:
Φάκελος/Πακέτο αδειών
1 - 1 of 1
Φόρτωση...
- Ονομα:
- license.txt
- Μέγεθος:
- 3.22 KB
- Μορφότυπο:
- Item-specific license agreed upon to submission
- Περιγραφή: